11月27日，科倫藥業(yè)發(fā)布公告稱，公司近日獲悉，控股子公司四川科倫博泰生物醫(yī)藥股份有限公司（以下簡稱“科倫博泰”）主要產(chǎn)品A400（在轉(zhuǎn)染過程中重排（RET）小分子激酶抑制劑項目，亦稱為KL590586或EP0031）獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定，用于治療RET融合陽性實體瘤。

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國每年患病人數(shù)低于20萬人的罕見病藥物，并給予相關(guān)產(chǎn)品政策支持，因此，獲得孤兒藥認定對于新藥研發(fā)具有重要意義。

公告顯示，A400是新一代選擇性RET抑制劑（SRI），對常見的RET基因融合和突變具有廣泛活性。因此，A400具有克服第一代SRI耐藥的潛力。在臨床前研究中，A400在體外和體內(nèi)對主要RET激酶表現(xiàn)出良好的抑制活性。A400在動物模型中也表現(xiàn)出良好的血腦屏障穿透性。目前，科倫博泰正在中國開展A400針對RET陽性非小細胞肺癌的關(guān)鍵臨床研究。

據(jù)悉，科倫博泰于2021年3月向總部位于英國的國際藥物研發(fā)公司EllipsesPharmaLimited授予一項在大中華區(qū)（即中國的大陸地區(qū)、中國香港地區(qū)、中國澳門地區(qū)、中國臺灣地區(qū)以及其附屬島嶼地區(qū)）、朝鮮、韓國、新加坡、馬來西亞及泰國之外的所有國家開發(fā)、制造及商業(yè)化A400的獨家、付特許權(quán)使用費、可轉(zhuǎn)授的許可。A400已于2022年6月獲得FDA批準(zhǔn)新藥臨床研究申請，進行一項針對RET基因改變的惡性腫瘤患者的1/2期試驗正在進行中。

資料顯示，EllipsesPharma總部位于倫敦，是一家著眼于全球的創(chuàng)新藥研發(fā)公司，專注于通過創(chuàng)新的藥物開發(fā)模式加速癌癥藥物的開發(fā)，通過無偏見的審查，降低資產(chǎn)選擇風(fēng)險，擁有充盈的資金流，以期產(chǎn)品能夠盡快上市，造?；颊摺?/p>

科倫博泰在其官方微信公眾平臺上表示，此次A400獲得美國FDA孤兒藥資格認定后，有望加快推進在美國的臨床試驗及上市注冊的進度，同時，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場獨占權(quán)。

（來源：證券日報網(wǎng)）